Oamenii de știință au făcut progrese semnificative în utilizarea editării genetice ca metodă de tratament pentru afecțiuni severe ale creierului. Tehnologiile bazate pe CRISPR, care au arătat rezultate promițătoare în experimentele pe șoareci, pot corecta mutațiile genetice responsabile pentru boli precum sindromul Rett, hemiplegia copilului și boala Huntington.
Conform unui studiu recent publicat în revista științifică Nature, șoarecii supuși acestor terapii au demonstrat o reducere a severității crizelor, îmbunătățiri în mobilitate și capacitatea de învățare, precum și o prelungire a duratei de viață. Cercetătorii consideră aceste rezultate ca fiind „remarcabile” și afirmă că se apropie de realizarea testelor clinice pe oameni.
Unul dintre principalele obstacole în aplicarea acestor tehnici este livrarea acestor „instrumente genetice” în creier, protejat de o barieră naturală care limitează pătrunderea multor substanțe. În prezent, se folosesc virusuri modificate pentru a transporta componentele necesare către celulele cerebrale, deși există riscuri asociate cu dozele mari.
Pe lângă provocările tehnice, costurile ridicate ale terapiilor genetice și scăderea investițiilor în acest domeniu reprezintă un alt obstacol. Totuși, cercetătorii își exprimă optimismul că în următorii cinci ani vor începe primele teste clinice pe oameni, oferind speranță pacienților cu afecțiuni neurologice pentru care nu există tratamente eficiente.
